Oggi la leucemia mieloide cronica è una malattia curabile, ma con il passare del tempo alcuni pazienti non rispondono più alla terapia. I pazienti con diagnosi di leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta vengono generalmente trattati in prima linea con Imatinib e, benché inizialmente la percentuale di risposta alla terapia risulti alta, con il tempo il 40% dei pazienti non risponde più, o perché sviluppa resistenza a causa di mutazioni, o per l’insorgenza di eventi avversi, per lo più di tipo cardiovascolari.
Per questi pazienti l’alternativa terapeutica è rappresentata dagli inibitori di seconda linea (Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib). Tuttavia quasi la metà dei soggetti non è responsiva e il 24% di coloro che hanno una iniziale risposta citogenetica, nel giro di un paio di anni diventa resistente. La prognosi per questi pazienti è infausta. Per queste situazioni oggi è disponibile anche in Italia un nuovo farmaco. Si chiama Ponatanib, e ha dimostrato di rappresentare un’importante chance per i pazienti precedentemente trattati con altri farmaci e che si trovino anche in una fase avanzata della malattia. Ponatanib è frutto della ricerca di Ariad Pharmaceuticals, azienda da anni impegnata nell’individuazione di farmaci innovativi e fondata da un gruppo di ricercatori esperti di studi genetici e molecolari.
Nel video:
- Felice Bombaci – Presidente Gruppo AIL Pazienti LMC
- Fabrizio Pane – Presidente Società Italiana Ematologia
- Giancarlo Parisi – General Manager Ariad Pharmaceuticals
