Programmare le cellule del sistema immunitario del paziente per combattere i tumori. Oggi grazie alla tecnologia CAR-T i laboratori degli ospedali all’avanguardia sono in grado di riprogrammare alcune cellule dell’organismo, i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall’interno.
I primi risultati sono stati ottenuti contro le leucemie e i linfomi, ma si tratta del primo passo verso una vera rivoluzione nella lotta ai tumori.
Sei mesi fa la terapia CAR-T ha ricevuto l’autorizzazione dalla food and drug statunitense e l’EMA, l’ente regolatorio europeo, sta valutando la procedura accelerata per questa terapia.
Finora i principali risultati sono stati raggiunti su pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) e linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL): due successi importanti per quei pazienti per i quali i farmaci tradizionali non avevano più efficacia.
CAR-T è una risposta ai bisogni ancora non soddisfatti dei pazienti con malattie oncoematologiche. Grazie a questa tecnologia, i linfociti T del paziente, cellule del suo sistema immunitario, vengono prelevati e programmati in laboratorio per riconoscere una particolare sostanza presente sulla superficie delle cellule tumorali; nel caso della LLA e del DLBCL questa molecola è il CD19. Una volta re-infusi nel paziente, i linfociti T ingegnerizzati scovano e attaccano le cellule tumorali. “I risultati più recenti della terapia CAR-T per la cura della leucemia linfoblastica acuta (LLA) recidivante o refrattaria sono quelli dello studio ELIANA, che ha coinvolto 25 centri a livello internazionale e 75 pazienti in età pediatrica o giovani adulti in recidiva o resistenti alla chemioterapia”, ha spiegato Andrea Biondi, Direttore Clinica Pediatrica dell’Università di Milano Bicocca, Fondazione MBBM/Ospedale San Gerardo, Monza, uno dei centri che ha partecipato allo studio. “A tre mesi dall’infusione, l’81% dei pazienti era in remissione, dopo sei mesi l’80% e dopo 12 mesi il 59%”. Sulla base dei risultati ottenuti nell’ambito dello studio ELIANA, la terapia CAR-T prodotta da Novartis, tisagenlecleucel, ha ricevuto nell’agosto 2017 l’autorizzazione da parte della Food and Drug Administration per i bambini e i giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B, refrattari o recidivanti dopo almeno due linee di terapia.
“La terapia con cellule CAR–T rappresenta un’importante opportunità per tutti quei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta B-cellulare che non avrebbero altre possibilità di cura dopo il fallimento delle terapie attualmente disponibili”, aggiunge Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambin Gesù di Roma e Professore Ordinario di Pediatria all’Università di Pavia. “Fino a cinque o sei anni fa non avremmo potuto immaginare questi risultati ma, grazie agli anticorpi monoclonali prima e ora alle cellule CAR-T, disponiamo di nuove armi che agiscono in maniera completamente diversa da quelle precedenti. Stiamo vivendo l’inizio di una nuova era e si aprono nuove prospettive che potrebbero portare nuove speranze ai pazienti”.
Nel video:
- Franco LOCATELLI
Direttore Onco-Ematologia Pediatrica Ospedale Bambin Gesù Roma- Andrea BIONDI
Direttore Clinica Pediatrica Università Milano Bicocca
